张学

三月的北京，全国两会如期召开。中国人民政治协商会议第十四届全国委员会第四次会议于 3 月 4 日下午 3 时在人民大会堂开幕，3 月 11日上午闭幕，会期 7天。第十四届全国人民代表大会第四次会议于 3 月 5 日上午在北京开幕，3 月 12日下午闭幕，会期 8天。

本期编辑部结合全国两会期间医药卫生领域的关注焦点，对相关议题与代表委员们的观点进行编辑整理，提炼出值得关注的“两会热词”，以期为读者呈现来自两会现场的医疗行业观察与思考。

“当前，我国罕见病研究、诊疗和保障政策尚待统一协调。”全国人大代表、中国工程院院士张学表示。

张学认为罕见病定义的缺失导致科研机构和制药企业难以明确诊断技术和药品的研发方向及应用前景，医药监管部门难以制定统一的审批标准及流程，慈善组织和公益基金难以确定救助对象和范围。

另外，惠民保等商业保险对罕见病用药保障的补充作用尚不明显，并且罕见病慈善医疗救助作用仍不明确。

对此，张学提出以下四点建议。

一是将罕见病综合保障纳入国家“十五五”规划。建议明确我国罕见病研究、诊疗、用药和保障工作在国家“十五五”规划中的定位，加强国家卫生健康委、国家医保局、国家药监局、科技部、工信部、中医药管理局等多部门在罕见病领域的联合协作，结合健康中国战略，出台中国罕见病诊疗与保障规划，设置考核体系和量化指标，统筹指导全国罕见病相关工作。

二是明确罕见病定义，落实新版《中华人民共和国药品管理法实施条例》。罕见病定义是罕见病药品相关管理工作的起点和基础。2021年，业内专家牵头与14个省份罕见病学术团体负责人组成课题组，研究形成《中国罕见病定义研究报告2021》，初步明确了切合中国实际的罕见病定义。以此为蓝本，可以用“人群患病率低于1/10000的疾病”来定义中国罕见病。通过五年来的实践检验，这个定义符合中国罕见病流行病学的基本特征和国情。建议国家卫生健康委、药监局、医保局和中医药管理局等相关部门确定该定义，以此开展相关政策和法规制定，尽快为罕见病用药保障、医学诊疗、科研攻关和国际合作扫清“定义屏障”。

三是加强惠民保对罕见病诊疗和用药保障力度。建议各省份建立商业健康保险创新药品目录以及商保创新药目录价格协商等相关工作机制，以创新药市场和商业健康险市场的健康发展为依托，尽可能将罕见病创新药纳入各省份的商业健康保险创新药品目录，缓解罕见病患者家庭经济压力。

四是加强统筹，引导慈善救助发挥更大作用。建议民政部门积极引导和整合社会力量，参与罕见病慈善公益事业，促进慈善医疗救助作为基本医疗保障制度的补充，进一步发挥更大的保障作用。建议财政部门和民政部门协同，在“十五五”期间继续加强彩票公益金对罕见病患者群体的救助力度，进一步推进多层次医疗保障政策精准落地。