编者按

近日，第六届中国血液学科发展大会揭晓了“2025年度中国血液学十大研究进展”。

据悉，中国血液学科发展大会组委会面向血液学科16个亚类119名专家发出提名邀请，经多轮组织、专家广泛推荐，遴选出了20余项进展进入终选。终选采取网上投票方式，邀请了血液领域相关两院院士、中华医学会血液学分会、中国病理生理学会实验血液学专业委员会、中国生理学会血液生理学专业委员会、中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会、中国医院协会血液学机构分会、中国医师协会血液科医师分会、中国血液病专科联盟工作委员会、《中华血液学杂志》编委会、Blood Science中国编委等专家进行网上投票，共收到有效投票220余张。由于两项成果票数并列，最终11项成果共同入选“2025年度中国血液学十大研究进展”。

本次入选进展兼顾临床与基础研究，具有原创性突出、创新性鲜明、社会意义重大等特点，从抗体治疗、细胞治疗、基因治疗、血液病相关机制解析、造血干细胞鉴定及修复等多个维度展现了我国血液学领域的蓬勃发展，不仅为广大血液病患者点亮了新的治疗曙光，也为全球血液学的进步注入了中国智慧与力量。

CD38单抗治疗免疫性血小板减少症实现高阶循证跨越并拓展至儿童患者

科学发现：构建CD38单抗治疗免疫性血小板减少症（ITP）成人到儿童完整循证体系。成人随机对照研究证实CD38单抗起效迅速、疗效持久，实现高阶循证跨越；儿童研究前瞻性验证其安全有效，填补空白。它标志着我国引领免疫治疗时代的到来。

研究团队：

张磊、杨仁池、陈云飞、孙婷、徐艳梅

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）

研究成果：BMJ. 2025 Oct 21;391:e084314.

N Engl J Med. 2025 May 29;392(20):2069-2071.

联合输注靶向CD19和BCMA的CAR-T细胞治疗难治性系统性红斑狼疮

科学发现：研究揭示难治性红斑狼疮（rSLE）的致病抗体来源于外周血CD19B细胞和骨髓CD19-BCMA+长寿浆细胞，为开发CD19/BCMA双靶点CAR-T疗法提供依据，并开展临床试验，实现深度持久免疫重塑，为rSLE及其他自身免疫病提供潜在根治新路径。

研究团队：

黄河、胡永仙、林进、鲁林荣、冯晶晶、霍大伟、张明明、付珊

浙江大学

刘志红 良渚实验室

张鸿声 复旦大学/上海雅科生物科技有限公司

研究成果：Nat Med. 2025 Nov;31(11):3725-3736.

AAV基因治疗血友病B临床研究完成临床试验并获批上市

科学发现：完成亚洲首个血友病B基因治疗产品3期临床试验，证实腺相关病毒（AAV）基因治疗安全、有效，可长期维持IX因子活性。

该疗法价格仅约为国外产品10%，为中国血友病B患者带来了全新的治疗选择，也为实现长期治愈带来了新的希望。

研究团队：

张磊、杨仁池、薛峰、鞠满凯

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）

朱铁楠 北京协和医院

周泽平 昆明医科大学第二附属医院

肖啸、吴侠 信念医药科技有限公司

研究成果：Nat Med. 2025 Nov 20.