吴斌

◎吴斌

近年来，药物经济学被推向台前，传统上市后回顾性卫生技术评估（HTA）的 “串联” 模式，已难以适应 “时间窗口” 急剧缩短的现状。我们亟须探索如何将经济学评价深度融入新药研发全生命周期。

当下，我们正处于范式转换的关键节点，从被动的 “临床试验加载经济学评价” 迈向主动的 “以价值为导向的研发与评估一体化融合”。

“加载” 体现出经济学评价的被动性与附加性，而 “融合” 则强调二者在药物研发早期就紧密结合，共同致力于实现 “患者可及” 与 “价值实现”。这一转变与国际兴起的 “早期卫生技术评估”（eHTA）理念相符。eHTA通过早期、迭代评估，识别创新方向，优化研发路径，提升创新生态系统效率。这要求药物经济学专家拓展价值评估思维，贯穿新药研发全程。

实现深度 “融合” 面临两大核心挑战：“证据协同” 的鸿沟与 “评估工具” 的精度问题。

其一，跨越 “证据协同” 的鸿沟，需以终为始重塑试验设计。

临床试验为 “注册上市” 和 “医保准入” 服务的双重目标，导致证据需求存在差异。药监部门认可的以安慰剂为对照、替代终点为基础的 “有效性” 证明，与医保决策关注的 “头对头” 比较、“硬终点” 和生命质量改善要求不同，这种 “证据差” 是创新药准入难的原因之一。

因此，在临床试验设计阶段，应前瞻性嵌入医保决策的价值要素，研发团队与卫生经济学家需紧密协作。在关键性Ⅲ期临床中，设立更具现实意义的对照组，将总生存期（OS）或高质量的生命质量（HRQoL）指标作为主要或关键次要终点，并预设亚组分析，为药物价值定价和创新支付提供依据。澳大利亚药品注册与医保准入的并行审评程序，为我们提供了协同机制的借鉴。

其二，打磨 “评估工具” 的精度，才能洞见真实价值。

当 HRQoL 成为衡量价值的核心标尺，对其测量工具的应用需与时俱进。EQ-5D量表虽为全球应用广泛的效用测量 “金标准”，但存在局限性。在某些疾病领域，标准版EQ-5D反应性和敏感性不足，国际前沿探索的 “附加维度” 提供了新思路，通过增加特定维度，可提升量表捕捉健康问题的能力，且已被国际HTA机构采纳。此外，调整EQ-5D的回忆期，能更准确反映患者真实健康体验。

同时，数据收集过程中的细节，如患者自评或他人代答、访谈员培训、量表位置等，都会影响效用值，因此保证数据源头高质量至关重要。

临床试验与卫生技术评估的融合是一场理念和实践革命。药物经济学专家需从 “计算者” 转变为 “价值架构师”。未来，应在体系层面建立高效协同的审评与准入机制，在方法层面追求评估工具的精细化与科学性，在实践层面将eHTA理念融入研发决策。通过努力，将HTA从临床试验的 “乘客” 转变为 “领航员”，为医保基金管理提供坚实证据，助力中国医药创新行稳致远。

（作者系上海交通大学医学院附属胸科医院药剂科主任、中国药学会药物经济学专业委员会副主任委员）