◎蒋杰

药物经济学作为优化医疗资源配置的核心工具，近年来在我国医保战略购买与医院精细化管理中发挥了不可替代的作用。

然而，传统药物经济学方法正面临严峻挑战。其一，随机对照试验（RCT）的局限性难以满足全生命周期评价需求，其高成本、严格入排标准导致结果外推性不足，尤其对罕见病药和肿瘤创新疗法的长期经济性评估存在盲区。其二，数据整合与混杂控制能力薄弱，传统回归模型难以处理真实世界数据（RWD）中的高维混杂变量。其三，静态模型滞后于动态决策，医保支付改革（如DRG）和疾病谱变化要求实时动态预测，而传统马尔可夫模型更新周期长、参数僵化。

前沿研究的共识聚焦于人工智能（AI）与因果推断方法的融合，正重塑药物经济学研究范式。

在数据整合层面，深度学习技术突破传统结构化数据限制。自然语言处理（NLP）可提取电子病历中的非结构化文本（如医生病程记录、患者主诉），构建疗效-成本关联网络。

在因果推断层面，强化学习（RL）与目标试验模拟（TTE）破解混杂偏倚难题。TTE方法将观察性数据转化为“拟随机试验”，通过精准定义治疗组/对照组准入时点、加权调整时间依赖性混杂变量，使回顾性数据逼近RCT证据等级。

如“中国急性缺血性脑卒中患者健康结局”研究采用TTE方法，证明新型溶栓药虽单价高，但因减少康复护理成本，其5年总费用低于传统方案；概率加权与高维倾向得分匹配（PSM）提升异质人群比较的可靠性。

前沿方法的应用使真实世界证据（RWE）逐步成为医保全链条决策的支柱。

医保准入与动态调整：RWE支持创新药“先准入后补充”的快速通道。例如某CAR-T疗法通过RWE模拟预算影响，设计“分期付费+疗效对赌”协议，患者缓解率达标后医保支付尾款，企业自担疗效风险。

医院用药管理智能化：基于强化学习的DRG成本控制系统在多家三甲医院试点，动态推荐最优治疗方案。

患者报告结局（PRO）的价值量化：保险公司视角研究证实，将PRO纳入医保报销标准可改善长期健康产出。

尽管技术突破显著，药物经济学仍需应对深层次挑战。

数据治理标准化滞后：目前OMOP通用数据模型仅覆盖37%的医疗机构，真实世界研究亟须建立本土化数据治理框架（如临床术语映射、缺失数据插补规则）。算法透明性与伦理风险：AI模型的“黑箱”特性可能导致决策偏差，需建立算法审计机制，例如公开强化学习模型的奖励函数设计逻辑，避免将成本控制权重过度放大而损害疗效。跨学科协作机制缺位：医保部门、医院信息科、数据科学家存在“语言鸿沟”。

药物经济学的未来在于真实世界数据、人工智能、患者价值主张的三元融合。让每一份证据都服务于患者获益，让每一次创新都导向价值医疗——这正是药物经济学赋能健康中国的终极使命。

（作者系暨南大学药学院教授、中国药学会药物经济学专业委员会副主任委员）