吴晶

◎吴晶

目前，我国创新药价值评估实践工作已经取得一定成绩，但仍存在疗效证据等级不足、缺乏中国人群基础数据、缺乏对创新价值元素定量考量等挑战。有效性、经济性、公平性是未来提升我国创新药综合价值评估的三大关键着力点。

在创新药加速审评审批的背景下，许多药品通过与安慰剂或传统标准治疗的对照试验验证疗效，一些癌症药品、罕见病药品等仅以单臂试验证据获批上市，为相对疗效评估（价值评估）带来挑战。

直接比较不同临床试验间的药品疗效，很容易忽略不同试验中患者特征的差异，可能引发严重的疗效评估偏倚。

近年来，间接比较方法学蓬勃发展，为突破这一困境提供了路径。匹配调整间接比较（MAIC）、模拟治疗比较（STC）等技术，通过引入个体患者数据（IPD）平衡人群异质性，提升间接证据可信度，为打破这一证据壁垒提供了路径，但也面临模型假设强、数据共享难等挑战。未来，在疗效间接比较中，我们需建立标准化的研究设计与结果报告机制，推动研究科学透明化，以精准反映创新药的临床价值。

药物经济学评价通过量化健康收益与成本，评估创新药的“性价比”，是经济性评估的核心工具。当前我国开展高质量药物经济学研究的核心挑战在于，缺乏符合中国诊疗实践的医疗资源使用数据，以及反映中国人群健康偏好的健康相关生命质量数据，影响“中国价值”的准确呈现。临床试验阶段加载药物经济学评价，正成为破解这一难题的关键抓手。

2024年10月，中国药学会药物经济学专业委员会发布《临床试验中加载药物经济学研究专家共识》，明确建议在临床试验中同步设计并收集成本、健康相关生命质量等核心参数，并提出涵盖研究设计、数据收集与管理、数据分析、结果报告的全流程推荐意见。

该共识的发布标志着我国创新药评估体系由“上市后价值评估”向“全周期过程嵌入”转型，为前瞻性评估药物全生命周期价值、提升医保决策科学性提供了更具时效性的证据链。

公平性是一个重要的价值评估维度。当前国家医保药品目录谈判中对罕见病治疗药品、纳入鼓励仿制药品目录或鼓励研发申报儿童药品清单等药品取消近五年内上市或新增适应证的申报条件，在测算药品价格时对罕见病药品考虑更高的意愿支付阈值，均体现了对公平性的考量。然而，传统价值评估中对公平性的考量多为定性考量，缺乏系统、定量考量。近年来，国内外学者积极开发公平加权法（EBW）、分布式成本-效果分析（DCEA）等引入公平信息的经济学评价方法，不仅考量健康产出的最大化，还考量总健康产出在富人与穷人、常见病与罕见病群体、儿童与老人等不同群体之间的分配情况，旨在平衡“效率优先”与“公平可及”，已成为未来创新药综合价值评估的重要研究方向。

多维价值评估正推动创新医药评估范式从“核心维度评估”迈向“系统价值评估”。唯有在临床有效性上破除“证据壁垒”，在经济性上夯实本土数据支撑，在公平性上实现定量权衡，方能构建具有中国特色的价值评估体系，助力创新药实现科学准入与可持续保障的双重目标。

（作者系天津大学医学部药物科学与技术学院教授、中国药学会药物经济学专业委员会主任委员）