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谷成明 CMAC大会主席
如果把一门科学变成工程学,那就意味着整个过程能够计算清楚,工程化则意味着这件事能够做大。反过来讲,任何事情如果不能计算清楚,只能意会不能言传,那就不是科学,也很难通过工程化做大。
随着ChatGPT、Sora的横空出世,大模型一次次惊艳世界,数据、算法、算力的重要性达到了新高度。对医学而言,也是如此。过去,我们产生一个想法,需要先做试验,特别是用随机对照试验(RCT)来验证,然后发表论文,产生证据,指导临床实践和修改指南。现在RCT开展的难度增大,收集真实世界证据(RWE)的方法也越来越多,这给我们提供了一个新思路,那就是萌生一个想法后,先分别做回顾性和/或前瞻性的RWE,验证其价值后,再做RCT,这样就能最大化节省成本和提高成功率。
这个思路打开之后,我们发现,RWE的作用越来越大。第一,RWE可用于支持产品注册包括新产品注册、老产品新增适应证,说明书修改和上市后承诺研究(PAC)等。去年我们就通过RWE成功增加了一个抗凝药物用于肿瘤患者的适应证。第二,RWE可用于支持市场准入。根据医保政策,6月底之前批准的药物都可以申请进入当年的医保,但要在如此短时间内生成大量的证据支持产品准入难度很大, RWE给我们提供了一个很好的“武器”,可以根据需求快速生成相关疗效、安全和经济学的证据。第三,商业决策支持(business Decision Support)。过去的商业决策更多依靠市场调研、访谈等,甚至是“拍脑袋”式的。现在利用RWE的方法,通过大数据分析能快速获得市场规模、诊治状况、竞争情况等信息,以帮助确定市场机会、撬动点、品牌策略等,形成科学决策。AI技术如机器学习的应用能更大发挥RWE的作用,例如通过合成臂生成对照,基于过去的数据形成预测模型(Prediction Model),生成一个虚拟对照组,这样就不需要重复观察一些结果明确的标准治疗。这样不仅速度快、成本低,同时还能达到观察当前药物疗效或安全性的效果。
未来的世界一定是计算驱动的世界,现在我们看到的只是冰山一角。临床上还有大量的数据,比如基因数据、组学数据、酶学数据、蛋白数据、电子病历数据、医保数据甚至社交媒体数据等。利用这些数据,我们就能得到更多的证据支持科研、临床和各种各样的决策。预测到2030年,更多的数据不是真实数据,而是合成数据,这个领域是一片巨大的蓝海。我们相信,未来的医学在强大的计算工具辅助下一定会发展得越来越好,一定会走向计算医学。
《医学科学报》 (2024-03-29 第3版 封面)