谷成明  CMAC大会主席

如果把一门科学变成工程学，那就意味着整个过程能够计算清楚，工程化则意味着这件事能够做大。反过来讲，任何事情如果不能计算清楚，只能意会不能言传，那就不是科学，也很难通过工程化做大。

随着ChatGPT、Sora的横空出世，大模型一次次惊艳世界，数据、算法、算力的重要性达到了新高度。对医学而言，也是如此。过去，我们产生一个想法，需要先做试验，特别是用随机对照试验（RCT）来验证，然后发表论文，产生证据，指导临床实践和修改指南。现在RCT开展的难度增大，收集真实世界证据（RWE）的方法也越来越多，这给我们提供了一个新思路，那就是萌生一个想法后，先分别做回顾性和/或前瞻性的RWE，验证其价值后，再做RCT，这样就能最大化节省成本和提高成功率。

这个思路打开之后，我们发现，RWE的作用越来越大。第一，RWE可用于支持产品注册包括新产品注册、老产品新增适应证，说明书修改和上市后承诺研究（PAC）等。去年我们就通过RWE成功增加了一个抗凝药物用于肿瘤患者的适应证。第二，RWE可用于支持市场准入。根据医保政策，6月底之前批准的药物都可以申请进入当年的医保，但要在如此短时间内生成大量的证据支持产品准入难度很大， RWE给我们提供了一个很好的“武器”，可以根据需求快速生成相关疗效、安全和经济学的证据。第三，商业决策支持（business Decision Support）。过去的商业决策更多依靠市场调研、访谈等，甚至是“拍脑袋”式的。现在利用RWE的方法，通过大数据分析能快速获得市场规模、诊治状况、竞争情况等信息，以帮助确定市场机会、撬动点、品牌策略等，形成科学决策。AI技术如机器学习的应用能更大发挥RWE的作用，例如通过合成臂生成对照，基于过去的数据形成预测模型（Prediction Model），生成一个虚拟对照组，这样就不需要重复观察一些结果明确的标准治疗。这样不仅速度快、成本低，同时还能达到观察当前药物疗效或安全性的效果。

未来的世界一定是计算驱动的世界，现在我们看到的只是冰山一角。临床上还有大量的数据，比如基因数据、组学数据、酶学数据、蛋白数据、电子病历数据、医保数据甚至社交媒体数据等。利用这些数据，我们就能得到更多的证据支持科研、临床和各种各样的决策。预测到2030年，更多的数据不是真实数据，而是合成数据，这个领域是一片巨大的蓝海。我们相信，未来的医学在强大的计算工具辅助下一定会发展得越来越好，一定会走向计算医学。