■本报记者 张思玮

近年来，我国异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）平均年增长率达10％，2023年异基因造血干细胞移植量更位居全球第一。鉴于此，中国人体健康科技促进会在全国启动“造血干细胞移植术后随访规范化管理项目”，提供从诊断、评估、检测、治疗及长期管理的“一站式”服务，旨在使患者在各项目医院得到“标准化诊疗，改善其术后生活质量，进一步使造血干细胞移植患者长期获益。

近日，大连医科大学附属第二医院造血干细胞移植术后随访规范化管理示范中心（以下简称大连示范中心）成功落地，成为全国首批落地的示范中心之一。此外，中国医学科学院血液病医院、苏州大学附属第一医院也同期启动该项目。

作为辽宁省造血干细胞移植医学中心，大连医科大学附属第二医院以骨髓移植为技术引领，自2014年4月至今，共完成造血干细胞移植近800例，移植例数位居辽宁首位，且急性白血病移植治愈率达60%~70%，再生障碍性贫血移植治愈率高达90%以上。在移植体量和疗效逐步提高的同时，术后常见并发症如cGVHD正成为移植后患者面临的“次生灾害”。

cGVHD俗称“慢性排异”，30%~70%异基因造血干细胞移植患者术后都存在发生cGVHD的风险。该疾病会波及皮肤、眼睛、口腔、关节等多个组织器官，严重影响患者生活质量，是导致异基因造血干细胞移植患者晚期非复发性死亡的首要原因。

辽宁省造血干细胞移植医学中心主任、大连医科大学附属第二医院血液科主任闫金松指出，当前随着异基因造血干细胞移植技术和疗效不断改善，移植术后的并发症，如cGVHD的规范化管理水平成为了新的课题。这类并发症严重影响患者术后生存和生活质量。特别是随着移植手术成功的患者数量增多，全流程的术后规范化管理愈发关键，从及时筛查、治疗到长期随访，规范化管理必须贯穿诊前、诊中、诊后全流程。

“cGVHD的筛、诊、治都强调‘早’字当先，尽早识别cGVHD症状并及时针对，抓住早期这一黄金治疗期，可以帮助患者预防、延缓甚至阻止疾病进展。但早期症状往往容易被忽视，有超50%的患者被诊断时已是中至重度，可能已发生广泛的纤维化。为此，要及早针对纤维化核心问题设立cGVHD的治疗目标。一方面，尽早建立免疫耐受以维持免疫稳态，预防纤维化的发生；另一方面，对于已经发生纤维化的组织和器官，尽早选择能有效逆转纤维化的药物。”闫金松说。

据了解，目前在治疗层面，超过一半的cGVHD患者在接受一线标准治疗后，仍需二线或更后线的治疗，患者对于更具有针对性的创新疗法存在巨大的需求。二线治疗有甲氨蝶呤、吗替麦考酚酯等，近年来也出现JAK抑制剂、BTK抑制剂、ROCK2抑制剂等治疗药物。

对此，闫金松表示，不同药物的作用机制不同，大部分药物均聚焦于抑制免疫炎症，但无法有效抑制纤维化，继而无法直击根源控制疾病进展。“随着更多创新疗法，如ROCK2抑制剂甲磺酸贝舒地尔片的出现，cGVHD的治疗也步入‘双管齐下’的时代，即恢复免疫平衡并逆转纤维化的双向机制，为临床尽早达成治疗目标与cGVHD规范化管理提供有力武器。实现维持免疫稳态的价值在于，能够在治疗cGVHD的同时保留移植物抗白血病（GVL）效应。GVL效应帮助减少白血病的复发，但也可能导致cGVHD，也就是说维持免疫稳态有助于减少cGVHD和白血病复发两头受困的情况。”

前不久，国家医保局举办了2024年国家医保药品目录解读活动，重点列举了9个具有代表性的品种。其中包括cGVHD治疗领域ROCK2抑制剂甲磺酸贝舒地尔片。

为更好实现早筛早诊早治，并帮助患者实现规范化随访管理，大连示范中心落地后将开展针对性随访管理体系建设与实践，围绕患者全程诊疗节点进行赋能，全面覆盖筛查、诊断、治疗、疾病科普教育、随访管理的规范化流程。并且，项目将打通线上、线下壁垒，包括就诊前的cGVHD筛查、评估，如受累器官评估和线下肺功能筛查等；就诊中的cGVHD标准化诊断、治疗，如cGVHD评估量表、常见症状问诊提示卡等；就诊后的cGVHD规范化随访与疾病科普宣教，如个性化患者随访服务、疾病科普教育手册、疾病科普视频等，给予cGVHD患者全病程关爱，并为科研转化提供长期支撑。