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本报讯 近日，国家卫生健康委官网公布了由该委、科技部、工业和信息化部、国家药监局、国家中医药局、中央军委后勤保障部等6部门联合制定的《第二批罕见病目录》，共86个罕见病种。至此，国家已经公布两批次共207种罕见病。

《第二批罕见病目录》收录的疾病共涉及17个学科，主要包括血液科、皮肤科、风湿免疫科、儿科、神经内科、内分泌科等。值得注意的是，此次发布单位增加了中央军委后勤保障部，表明罕见病管理得到更广泛的重视。

罕见病是一个备受关注的领域，国家和政府更是在政策方面全力支持。但罕见病患者仍然面临种种挑战和困难，急需社会各界的关注。

《2023中国罕见病行业趋势观察报告》显示，全球目前已知的罕见病超过7000种。在以患病率来定义的5304种罕见病中，有84.5%低于百万分之一。据保守的循证估计，罕见病在人群中的患病率约为3.5%~5.9%，全球受罕见病影响的人群有2.6亿~4.5亿。

今年1月，国家卫生健康委发布了一份针对《关于加大对罕见病诊治投入力度的建议》的答复。其中提到，国家卫生健康委将按照罕见病目录制定工作程序，适时调整更新第二批罕见病目录。此外，中华医学会于今年2月成立了首个国家级罕见病权威医学组织，即中华医学会罕见病分会。

近年来，我国陆续推出多项政策举措，从药品研发、注册审评、医保报销、患者登记筛查、税收等方面促进罕见病领域的发展。

2022年5月发布的《药品管理法实施条例（修订草案征求意见稿）》提出，罕见病新药在不断供情况下可拥有不超过7年的市场独占权。这是我国首次将罕见病药物的市场独占期写进法规之中。

据弗若斯特沙利文预计，中国罕见病药物市场2030年将增至259亿美元。目前，我国已有60多种罕见病药物获批上市，40多种被纳入国家医保目录。行业人士普遍认为，随着国家利好政策的不断出台，相信更多本土企业将投入到罕见病药品的研发当中。（丁思月）