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单细胞转录组图谱指导CAR-T细胞治疗急性髓系白血病 |
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本报讯 德国慕尼黑大学附属医院Sebastian Kobold团队近期利用单细胞转录组图谱指导嵌合抗原受体T细胞（CAR-T细胞）治疗急性髓系白血病。相关成果近日发表于《自然-生物技术》。
CAR-T细胞已成为B细胞恶性肿瘤患者的有力治疗选择，但由于缺乏安全靶点，尚未在治疗急性髓系白血病（AML）方面取得成功。
研究人员利用来自15名AML患者的50多万个单细胞和来自9名健康人组织的公开可用RNA测序数据图谱，以预测在恶性细胞上表达但在健康细胞（包括T细胞）上缺乏的靶抗原。借助这种高分辨率的单细胞表达方法，研究人员通过计算确定集落刺激因子1受体和分化簇86作为CAR-T细胞治疗AML的靶点。
对这些已建立CAR-T细胞的功能验证表明，在细胞系和人源性AML模型中，体外和体内的疗效都很好，对相关健康人体组织的脱靶毒性最小。（柯讯）
相关论文信息：
https://doi.org/10.1038/s41587-023-01684-0
《医学科学报》 (2023-03-31 第10版 国际)
