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CRISPR基因编辑疗法将用于治疗镰状细胞病。图片来源:MARK GARLICK
本报讯 近日,英国批准了一种基于CRISPR基因编辑技术的疗法,用于治疗两种遗传性血液疾病——镰状细胞病和输血依赖型β地中海贫血。这在全球尚属首例。
据《科学》报道,这种名为Casgevy的疗法由美国福泰制药公司与瑞士CRISPR治疗公司共同开发。该疗法通过从患者的骨髓中提取干细胞,然后在实验室中对细胞中的基因进行编辑,最后再将其输回患者体内,从而产生功能性血红蛋白。
镰状细胞病患者红细胞中携带氧气的血红蛋白存在缺陷,导致细胞形成镰状,堵塞血管。患者通常会经历剧烈疼痛、严重且危及生命的感染,以及贫血。该病常见于非洲或加勒比族裔人群。输血依赖型β地中海贫血则主要影响地中海、南亚、东南亚和中东地区的人群,可能导致严重贫血,患者通常需要每3至5周输血一次。
临床试验显示,接受Casgevy疗法的29名镰状细胞病患者中,有28人不再有剧烈的疼痛发作;接受Casgevy疗法的42名输血依赖型β地中海贫血患者中,有39人至少12个月不需要输血以避免严重贫血。
此前,骨髓移植是这两类患者唯一的永久性治疗选择,但移植的骨髓必须来自匹配的捐赠者,并存在排异风险。与骨髓移植不同,输注编辑过的、患者自己的细胞,没有上述限制和风险。
英国药品与保健品管理局称,这种疗法“有可能显著改善许多人的生活质量”。该机构批准这一疗法用于12岁及以上镰状细胞病或输血依赖型β地中海贫血的患者。
其他国家的监管机构可能很快会效仿英国。上个月,美国食品药品监督管理局(FDA)的一个顾问小组得出结论,认为使用该疗法治疗镰状细胞病利大于弊。FDA预计将于12月8日批准其用于该病的治疗。不过,欧洲监管机构对此尚未作出决定。
一个随之而来的问题是,英国国家医疗服务体系和美国保险公司是否会支付相关治疗的费用,因为这笔费用预计将达数百万美元。另外,大多数镰状细胞病患者生活在非洲,而那里几乎没有医疗机构能提供治疗所需的复杂护理,这也让Casgevy疗法的进一步应用蒙上阴影。
(文乐乐)
《医学科学报》 (2023-12-08 第9版 国际)