名医简介

樊东升：北京大学第三医院神经科主任，北京大学神经病学系主任/神经系统器官整合课程PI，国家卫健委神经科学重点实验室副主任及学术委员会副主任，神经科学教育部重点实验室学术委员会副主任，《中华脑血管病杂志（电子版）》总编辑，中华医学会神经病学分会肌电图与临床生理学组组长等。

■吴凤清

在ALS领域，北京大学第三医院（下称北医三院）神经科主任、北京大学神经病学系主任樊东升可谓赫赫有名。很多患者即使在其他地方已做出诊断，还会慕名找他做最后的确诊。

ALS是肌萎缩侧索硬化症，又叫运动神经元病，俗称“渐冻症”，属于神经系统罕见病。神经系统本就是医疗界公认的高尖领域，神经系统的罕见病难度不言而喻。樊东升却以饱满的热情，专注深耕了30余年。他以临床诊疗为根本，同时注重科研、教学、公益等事业，用一颗医者的赤子之心，关注研究罕见病，温暖着“渐冻人”。

因为专注，所以专业。在他看来，任何事情最怕“认真”二字，认真、坚持做一件事情，才能把它做到极致。

从临床问题切入

“每个人的成长经历，实际带有一种偶然性，碰到了就跟着走了。”回顾与神经病学、运动神经元病结缘，樊东升说。

20世纪80年代，樊东升从第三军医大学医学系毕业，被神经系统的神秘与未知所吸引，在既爱又怕的感觉中，在重庆开始了他的职业生涯。随后，敢于迈向未知领域的他，借军改之机，主动走向求知新路，考取了北京医科大学（现北京大学医学部）研究生，并前往日本留学。

樊东升认为，求学经历对他影响深远：军医大学赋予了他不畏艰难、时间观念强的特点；北京医科大学的研究生生涯，进一步激发了他对神经学的浓厚兴趣，也是他与渐冻症结缘的起点。日本留学经历则将“做事认真、勤奋”融入到他的学术性格中。

“当时，北医三院一位骨科医生发现了一个奇怪现象，不少颈椎病患者在手术做得很漂亮的情况下，不仅没有缓解症状，反而继续加重，有的半年以后出现说话不清楚以及吞咽困难，更有甚者可能在两三年内过世。他希望神经科医生能一起寻求答案。”针对这一问题，樊东升以课题形式对其进行了深入研究。

为此，他经常泡在图书馆，翻阅海量相关材料，“当时还是以传统方式检索资料，犹如大海捞针。”最终，樊东升找到了区别颈椎病和ALS的诊断关键——用肌电图检查胸锁乳突肌，若有异常则考虑ALS。

这一研究发现为ALS的诊治带来了巨大突破，大大减少了误诊误治的概率，并成为了日后国内诊断ALS的常规方法。

这一研究让樊东升正式与ALS结缘，而且一干便是一辈子。研究期间，在融入创新思维的同时，他目睹了运动神经元患者和家属的无助和崩溃。“当时，诊断出来了，却没有治疗手段。”这让他深深感到还有大量工作要做，这也是他逐渐深入ALS领域的原因。

普及规范化诊断

结缘只是开始，机遇与挑战纷至沓来。

樊东升实现运动神经元病的诊断及鉴别诊断后不久，第一款治疗ALS的药物问世。但很快樊东升又遇到了新问题——患者不能明显感觉到疾病的缓解，且药品价格昂贵，无法报销，这直接影响患者的用药依从性。后来，大量案例证明，新药能有效延缓疾病进展，对改善患者生活质量有很大作用。“需要让更多医生掌握药物作用的证据，才能提高患者用药依从性。”樊东升说。

ALS在我国“发病率高、患病率低”，“这意味着很多患者未被诊断出来，或治疗效果不佳，这与诊断、治疗方法掌握的到位程度有很大关系”。

樊东升意识到规范化诊疗、医生培养和继续教育的重要性。于是，探寻规范化诊疗方案、教育医生和引导患者成了樊东升经常思考的问题，也成为他工作清单上重要的待办事项。无疑，每一件事做好都不容易，但樊东升一直认真、勤奋地攻克一个个ALS领域的难关。

首先，他将能管理起来的患者管理起来，针对ALS特点进行分析研究，提出并推广药物治疗与营养、呼吸同步支持的规范化诊疗方案。

针对该病治疗不佳的现状，樊东升认为，一是要提高医生对疾病的认识，主动服务患者，二是建立质控标准。于是，樊东升致力于普及综合知识，提高医生诊断治疗水平和对药物的理解，“只有医生意识提高了，患者的依从性才能增加”。樊东升深知，一所医院的力量是有限的，依靠多中心协作才能做成。随后，他在各地发起建立多中心合作网络，促进中国ALS诊疗的规范化和标准化。

2017年，樊东升发起并打造了中国ALS研究网，主要针对两方面问题：一是基层医生在对该病的规范化诊断、治疗以及长期随诊管理等方面存在不足，同时缺少相应的病例数据收集、管理工具；二是患者在全国各地多处就诊，不断形成“数据孤岛”，造成资料收集不统一、数据共享困难等问题。

樊东升还制定了ALS的质控标准，让ALS的诊疗有标准可依，并借用国家、省级和市级神经疾病医疗质控中心加以推广。

另外，樊东升积极呼吁国家关注罕见病，在政策方面给予支持，如将罕见病药物纳入报销范围。同时，他呼吁除了新药研制，还要做好重要仿制药的临床研究和一致性评价，以便更好地应用于临床，惠及更多患者。

医教研患齐发力

在樊东升看来，面对“渐冻症”这样的罕见病，医生角色（临床诊治）是根本，但还需做好科研，引领疾病诊治的下一步推进；还要教育、培养、引导更多医学后辈攻克难题；做好宣传，让更多社会组织、企业参与渐冻症的研究。

目前，北医三院运动神经元病课题组以及院际合作，有药物研发、基因治疗、干细胞治疗、研究搭载药物的新材料等多个研究方向，且每个领域有专人负责。“渐冻症研究有好几条路径，预计三五年内会有明显突破。”樊东升表示，尤其是新药研发方面，我国人口基数大，有利于快速汇集患者，加速研究进程，推动社会各界积极参与药品转化，从而实现弯道超车。

樊东升认为，让学生感受神经病学的魅力、引导学生迈入神经领域，提升学生在神经领域的信心，培养学生的科研思维、原创意识等都十分重要，这也是他一以贯之在推动的事情。

医教研之外，樊东升还是患者心中的渐冻症形象大使。在诸多公益活动、罕见病日活动中都能看到他的身影，他以行动温暖着渐冻人的心。最近，一部有关渐冻症的电视剧邀请他客串，他欣然应允，“我希望通过电视剧这种形式让更多人了解渐冻症，看到每位患者身后的完整世界。”